mRNA 약물 혁신‧투자의 주요 분야로 부상
암 등 다양한 질병 백신 개발 붐…라이선스 계약 급증
메신저 RNA(mRNA) 약물 공간은 라이선스 계약의 급증과 코로나19를 넘어 암으로 연구가 확장되고 있어, 혁신과 투자를 위한 주요 분야가 되고 있다.
다양한 질병을 예방 및 치료할 수 있는 특정 단백질을 생산하도록 세포를 지시함으로써 작동하는, mRNA 기반 백신은 감염병, 유전 질환, 암을 치료하는 정밀 의학 분야에서 큰 가능성을 보여주고 있다.
코로나19 팬데믹은 mRNA 기반 코로나19 백신의 성공에 기여한 요인인 빠른 개발, 정확한 면역 표적화, 제조 공정 간소화 등 백신 개발에서 기술의 중요한 장점을 확인했다.
mRNA 기술과 mRNA 백신은 빠르게 백신 전략의 핵심 부분이 되었고, 이 기술은 감염병 내에서 유망함을 입증했다.
업계에 따르면, mRNA 기술의 잠재적 글로벌 시장은 2030년까지 680억 달러 규모로 성장할 것으로 예상된다.
이러한 대규모 매출 전망은 향후 큰 표적인 암 등, 현재 mRNA 백신을 개발하는 기업들이 집중하고 있는 치료 분야에 힘입은 것이다.
암 백신
코로나19와의 싸움에서 핵심 역할을 하는 mRNA 백신은 이제 암 치료에서 유망한 혁신으로 부상하고 있다.
자궁경부암을 예방하는 HPV 백신 등, 암에 대한 많은 다른 종류의 백신이 있다.
mRNA 백신의 경우, 암 백신뿐만 아니라 T세포 치료제, 치료 항체, 면역조절 단백질 등 다양한 방법으로 암에 대해 사용될 수 있다.
각 환자에서 돌연변이 특성을 식별하고 이를 표적하는 개인맞춤 암 백신을 만들 수 있는 능력으로, mRNA 백신은 각 환자에게 맞춤 치료를 제공할 수 있는 장점을 가지고 있다.
코로나19 백신으로 큰 성공을 거둔 바이오엔텍, 모더나 등이 암에 대한 mRNA 백신을 연구하고 있다.
바이오엔텍은 비소세포폐암에 대해 mRNA 백신인 BNT116을 2상 임상에서 평가하고 있다.
또한, 바이오엔텍은 사노피/리제네론의 PD-L1 체크포인트 억제제인 리브타요(Libtayo, cemiplimab, 세미피맙)와 복합요법을, 다른 mRNA 백신 후보인 BNT111을 진행성 흑색종에 대해 2상 연구에 있다.
지난 7월 공개한 2상 연구결과를 보면, 복합요법은 전체 반응율의 통계적 유의한 개선을 보였다.
모더나는 암에 대한 후보 파이프라인을 진행하고 있다.
암에서 표적의 대부분은 흑색종, 비소세포폐암, 피부 편평상피세포암 등의 종양 적응증과 함께, PD-1 치료제와 복합으로 다양한 암 유형을 표적으로 하기 위해 mRNA-4157 백신 후보를 활용하고 있다.
이러한 잠재적 복합 요법은 각각 2상 이상에 있다.
모더나와 MSD의 mRNA-4157/키트루다(Keytruda, pembrolizumab) 병용요법은 흑색종에 대한 신속 승인 신청을 뒷받침할 수 있는 3년간의 데이터를 보유하고 있다.
PD-1/L1 치료제가 광범위한 암에 효과적인 치료법이기 때문에, 이러한 효능을 강화하는 mRNA 백신이 암 환자의 치료에 될 수 있을 것으로 예상된다.
또한, 어떤 성공적인 복합 요법이 체크포인트 억제제 단독요법을 능가한다는 것을 입증할 수 있다면 특정 분야에서 표준요법이 될 수 있을 전망이다.
라이선스 딜 급등
mRNA 약물 공간에서 라이선스 계약이 급증했다.
데이터 및 분석 회사인 글로벌데이터의 보고서를 보면, mRNA 기반 혁신 약물은 2019~2024년 현재까지 총 라이선스 계약 거래 가치가 800% 급등했다.
2021년 8월 FDA가 첫 mRNA 백신인 화이자/바이오엔텍의 코미나티(Comirnaty)를 승인한 이후, 2023년에만 기록적인 10개의 지정 등, mRNA 백신에 대한 지정이 급증했다.
이런 증가는 2024년 현재까지 계속되어 왔고, 라이선스 계약의 가치 상승은 백신 적용을 넘어 이 기술에 대한 신뢰도가 높아짐을 반영한다.
mRNA 기반 제약의 라이선스 계약 가치는 38억 달러에 이른 2023년 이후 2배 증가했다.
GSK, BMS, 사노피 등 빅 파마의 mRNA 치료제 개발에 적극적 투자가 드라이브했다.
2024년 7월, GSK와 큐어백은 최대 15억 7000만 달러에 달하는 새로운 라이선스 계약으로 2020년 협력을 재조정했다.
이 계약은 전임상부터 2상 임상시험까지 단계에 걸쳐, 인플루엔자와 코로나19에 대한 mRNA 백신 후보의 개발, 제조 및 상용화에 초점을 맞추고 있다.
2024년 4월, BMS는 프로그래밍 가능한 T세포 표적 면역 치료제를 전문으로 하는 생명공학 회사인 레퍼토리 이뮨 메디신스(Repertoire Immune Medicines)와 다년간의 전략적 협력을 체결했다.
최대 18억 7000만 달러 가치의 협력은 1형 당뇨병과 다발성 경화증 등 최대 3가지 자가면역질환과 다른 백신 후보에 대한 mRNA 기반 백신의 개발이 목적이다.
지난 5월, 사노피와 노바백스는 코로나19 백신 공동 상용화와 새로운 플루-코로나19 복합 백신 개발을 위한 라이선스 계약을 맺었다.
지난 5월, 새로운 mRNA 약물과 활성화 기술의 개발업체인, 턴 바이오테크놀로지스(Turn Biotechnologies)는 한올바이오파마와 노화 관련 눈과 귀 질환 치료를 위한 획기적인 약물을 개발하기 위한 글로벌 독점 라이선스 계약을 체결했다.
글로벌데이터에 따르면, 혁신적 mRNA 기반 약물의 글로벌 매출은 2023년에 220억 달러에 달했고, 2030년 262억 달러로 증가할 전망이다.
mRNA 기술과 전달 시스템이 발전함에 따라, 제약사들이 mRNA 포트폴리오를 확장할 수 있는 잠재력은 상당하며, 다양한 질병 치료에서 중요한 돌파구를 기대할 수 있다.
메디팜스투데이(pharmstoday.com) 고재구 기자 입력 2024.10.17 12:00