FDA 승인 급증, 세포‧유전자 치료 생산 기회↑
작년 7개 세포유전자 치료제 청신호…제약사 아웃소싱 증가
2023년은 특히 세포와 유전자 치료제 등 획기적인 치료제에 대한, FDA 승인이 크게 증가해 제조업체에 기회가 되고 있다.
이런 급증은 의료 기술의 발전뿐만 아니라 이런 첨단 치료제를 전문으로 하는 제조업체에게 상당한 기회를 제공하고 있다.
2024-25년, 제약 산업은 증가하는 약품 승인, 혁신적인 약품 개발, 지속적인 약품 부족 등 문제에 대비하고 있는 반면, 계약 제조 회사(CMO)는 증가하는 시장 수요를 활용할 채비를 갖추고 있다.
데이터 및 분석업체인 글로벌데이터의 보고서(New Drug Approvals and Their Contract Manufacture – 2024 Edition)를 보면, 최근 몇 년 동안보다 더 많은 상용화 생산 계약 체결로 이어진, 2023년 신약 승인 건수가 사상 최고치를 기록했다.
소분자 신약 승인은 2023년에 급감했다.
신약은 더 많은 완제품 아웃소싱을 하는 경향이 있으며, 더 많은 상용화 생산 계약은 더 큰 CMO에 대한 비즈니스 기회가 직접적으로 증가할 수 있다.
최근, 미국 유전자 및 세포 치료 학회(American Society of Gene & Cell Therapy) 연례 미팅에서도, 세포와 유전자 치료제의 안전성과 품질 모두를 향상시키는 것을 목표로 생산성 향상을 위한 지속적인 노력에 대한 논의가 있었다.
글로벌데이터가 지난 10년간 FDA의 의약품 승인을 분석한 결과, 2023년은 세포 및 유전자 치료제 승인의 기록적인 해였다.
FDA 승인을 받은 세포 또는 유전자 치료제는 2개 세포 치료제, 3개 유전자 치료제, 2개 유전자 변형 세포 치료제 등 7개였다.
최근 몇 년 동안 이런 첨단 바이오약품에 대한 승인은 강세를 보였다.
2023년 승인된 제품 중 일부는 매우 혁신적이었다.
버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)의 캐스게비(Casgevy)는 새로운 게놈 편집 기술을 사용한 첫 FDA 승인 치료제이고, 크리스탈 바이오텍(Krystal Biotech)의 바이쥬벡(Vyjuvek)은 FDA 승인된 첫 국소 유전자 치료제이다.
일부 유전자 치료제는 결함을 수정하기 위해 수정된 유전자의 기능적 카피를 추가함으로써 작용하지만, 크리스프(CRISPR)를 통한 유전자 편집은 특정 DNA 서열을 표적으로 하고 수정할 수 있다.
제약사들은 가장 혁신적인 유형의 약물인 새로운 분자 물질(NME)의 완제품 제조를 아웃소싱하는 경향이 높다.
대형 제약사들도 내부에서만 세포 및 유전자 치료제를 개발하고 생산하는 데 어려움이 있다.
이런 혁신적인 제품들은 제한된 생산 인력과 적합한 시설을 가지고 있다.
최근 몇 년 동안, 대형 CMO들은 이런 능력을 습득하고 있고 대형 스폰서들도 이러한 생산 서비스를 필요로 할 것이라고 글로벌데이터가 밝혔다.