ADC, mRNA 등이 대성공을 거두며 신규 모달리티(Modality) 신약개발 열풍이 불고 있다. 그러나 실제 신규 모달리티가 성공하는 경우는 적기 때문에 철저한 분석과 전략을 바탕으로 신약개발에 나서야 한다는 전문가 지적이 나오고 있다.
모달리티는 의약학 분야에서 치료에 사용되는 '방법' 및 '기술'의 종류를 통칭하는 용어로 사용되고 있다. 예를 들어 항암제에서 ADC, CAR-T, 항체가 각각 모달리티다.
국가생명공학정책연구센터는 28일 “신규 모달리티는 신약개발 기업들에게 전례 없는 성공 기회를 제공하고 있다”면서 “기업은 신규 모달리티를 선택할 때 기업의 성장 동력과 함께 모달리티의 위험성도 고려해야 성공 가능성을 높일 수 있다”고 밝혔다. 신규 모달리티의 혁신성뿐만 아니라 의약품으로서의 상업성도 철저히 분석, 검증할 필요가 있다는 것이다.
센터는 최근 보스턴 컨설팅 그룹(Boston consulting Group)이 발간한 '신약 모달리티 산업의 가능성과 위험성(New Drug Modalities Offer Promise and Peril)' 보고서를 조명하며 이같이 밝혔다.
신규 모달리티는 치료가 불가했던 질병의 치료 가능성과 더욱 편리한 치료법을 제공하면서 투자와 연구개발이 활발히 진행되고 있다. 보고서에 따르면 전 세계적으로 신규 모달리티 관련 연구개발 기업만 20년 동안 1500여곳이 설립됐다. 150여개 기업은 상장에도 성공했다. 특히 2021년에만 신규 모달리티 기반 치료제 연구 논문은 약 10만건이 출판됐고, 이 중 약 4000건의 신규 모달리티는 임상시험에 진입했다. 그야말로 신규 모달리티 열풍이다.
최근 코로나19 백신으로 널리 알려진 mRNA와 대규모 라이선스 거래가 이뤄지고 있는 ADC, CAR-T가 대표적으로 성공한 신규 모달리티다. 이에 앞서 재조합 단백질, 단일클론 항체는 이미 의약 분야에서 활발하게 사용되고 있다. 다이이찌산쿄 ADC 치료제 ‘엔허투’는 2022년 기준 16억 달러(약 2조1400억원)의 매출을 기록했고, 올해는 매출 약 3조원을 바라보고 있다.
그러나 실제 의약품으로서 가능성이 입증된 신규 모달리티는 지난 20년 동안 약 17개에 불과하다. FDA는 최근 3년 동안 20개 이상의 유전자 모달리티 기반 치료제가 안전성 문제로 임상시험이 중단됐다고 밝혔다. 이 외 수많은 신규 모달리티들이 PoC(Proof of concept, 개념 증명) 검증과 임상시험에서 실패했다.
센터는 “신규 모달리티에 베팅하기 위해선 모달리티가 가진 한계의 전체 범위를 이해해야 한다”고 강조했다. 대부분 신규 모달리티는 개념 증명 단계에 있으며, 이는 R&D에 상당히 높은 위험을 수반함과 동시에 기술 개발의 소요 시간 및 성공 가능성을 예측할 수 없다는 이유에서다.
센터는 신규 모달리티 배팅 전략으로 △특정 질병 및 적응증 표적 △M&A 및 파트너십 협력 △선제적 상업화 제조 기술력 확보 등을 꼽았다. 센터는 “모달리티가 표적 하는 특정 질병과 적응증이 설정돼야 명확한 임상시험 설계가 가능하고, 이는 곧 임상시험 성공률을 끌어올릴 수 있는 단초”라고 설명했다.
또한 센터는 “신규 모달리티 기술을 보유한 기업은 대부분 소규모로, 막대한 연구개발비를 감당하기 어려운 실정”이라면서 “대규모 빅파마와 타깃 제휴나 M&A 등 파트너십도 성공 가능성을 높이는 전략 중 하나”라고 덧붙였다.
[약업신문](yakup.com) 권혁진 기자 hjkwon@yakup.com 입력 2024.01.29 06:00