세계 최초로 새로운 기전의 염증복합체 억제제 개발
항체 플랫폼 기술 '나노맵' 관심
글로벌 제약사와 협력, 기술이전 추진 기대
제약·바이오 분야에서 세계 시장 선점 경쟁이 본격화하는 가운데, K-바이오의 존재감이 커지고 있다. 그 중심에는 혁신 기술을 보유한 바이오텍이 있다. 이들 기업은 바이오 기술의 무한 잠재력을 활용한, 독자적인 신기술을 선보이며 K-바이오의 위상을 높이는 데 큰 몫을 하고 있다. 미래 유망 바이오 기술 분야에서 두각을 나타내는 K-바이오텍을 소개한다(편집자 주).
[바이오타임즈] 면역 혁신 신약 개발 기업 샤페론은 인공지능(AI)과 정밀의학, 나노바디 항체 치료제를 기반으로 지속 가능한 성장을 추구하고 있다.
샤페론은 최근 두 달 새 주가가 200%에 달하는 상승률을 기록하면서 업계의 주목을 받았다. 한국거래소에 따르면 최근 두 달간(8월 26일~10월 24일) 회사의 주가는 183.1% 급등했다. 같은 기간 코스닥 상장 바이오 기업 중 가장 높은 상승률이다.
주가 급등 배경은 아토피 치료제의 기술수출 기대감이다. 이와 더불어 AI 신약 개발 플랫폼을 활용해 원형탈모 치료제 후보 물질 발굴에 성공해 상업 개발 본격화를 알린 점도 상승세에 힘을 보탰다. 기존 항체 10% 사이즈에 다양한 설계·타깃 접근이 가능한 '나노바디' 플랫폼에 대한 관심도 높아진다.
◇‘AI 활용 고도화’ 신약 개발 속도↑
샤페론이 자체적으로 구축한 AI 신약 개발 플랫폼 ‘에이든(AIDEN)’은 대규모 데이터 딥러닝 후 약물을 탐색, 스크리닝을 거쳐 후보 물질을 발굴하는 역할을 하는 AI 플랫폼이다. 이를 통해 저분자 신약 개발 분야에서 효능 및 독성 예측 정확도를 최대 98% 수준으로 높이고, 많게는 4~5년 이상이 소요되는 신약 후보 물질 발굴 과정을 6개월 만에 경쟁물질 대비 효능이 100배 이상 증대된 물질로 도출하는 데 성공했다.
최근 원형탈모 치료제 후보 물질 발굴에 성공해 상업 개발 본격화를 알린 회사는 내년까지 AI 기술을 통한 약물 분자구조 설계가 가능하도록 에이든을 고도화할 계획이다. AI를 활용해 통상 1조 원의 비용과 10년 이상의 시간이 필요한 신약 개발의 자금과 시간 효율성을 높인다는 전략이다.
◇세계 최초로 새로운 기전의 염증복합체 억제제 개발
샤페론이 개발하고 있는 염증복합체 억제제는 세계 최초로 GPCR19(G-단백질 결합 수용체)를 경유해 NLRP3 염증복합체를 억제하는 약리 기전으로, 주요 염증 인자를 개시 단계와 증폭 단계 모두에서 동시 억제한다. 기존의 염증복합체 억제제는 특정 염증인자(IL-1β) 외에 다른 경로의 염증 인자 억제 기능이 약하고 증폭단계에서만 작용해 효과가 제한적이지만, 샤페론의 염증복합체 억제제는 염증 개시 및 증폭 단계 모두에서 IL-1β, IL-18, IL-6, TNF-α 등 다양한 염증 인자를 광범위하게 억제하는 장점이 있다.
◇국내 유일 ‘나노바디’ 개발 플랫폼 기술 보유…광범위한 암종 치료제 개발 추진
샤페론은 국내 기업 중 유일하게 나노바디 개발 플랫폼 기술 ‘나노맵(NanoMab)’을 보유하고 있다. 나노맵은 나노바디로 구성된 다중 표적 항체 치료제를 개발하는 기술이다. 이중항체나 항체∙약물 복합체 (Antibody Drug Conjugates) 등 단백질 기반 약물의 구조를 통해 복잡해지는 신약 개발 추세에서 기존 항체의 부작용과 낮은 생산효율을 극복할 수 있고, 경구용이나 흡입용 등 다양한 투여 경로가 가능한 첨단 기술이다.
전 세계에서 나노맵의 연구 및 제조하는 데 필요한 전 주기적 플랫폼을 갖춘 기업은 많지 않다. 나노맵 시장은 현재까지 4개의 품목이 규제기관의 승인을 받고 시장에 나와 있으며 사노피, J&J의 얀센 등이 나노맵 신약을 개발 중이다.
최근 사노피가 세계 최초의 나노맵 개발 업체인 에이블링스를 약 7조 원에 육박하는 금액에 인수한 가운데 샤페론의 나노맵 플랫폼에 대한 관심이 높아지고 있다. 나노맵은 진단 및 치료제 등 다양한 영역에서 활용될 수 있으며, 샤페론은 특히 항암치료제 영역에 집중하고 있다.
이를 통해 개발된 ‘Papiliximab’은 PD-L1과 CD47을 동시에 표적하는 이중항체 나노바디로, 암세포를 더 효과적으로 줄이면서도 기존 치료제의 부작용 한계를 극복했다는 평가를 받는다. 업계는 향후 고형암과 혈액암을 포괄하는 광범위한 암종의 치료에 활용될 수 있을 것으로 기대한다.
◇주요 파이프라인의 글로벌 시장 진출 가속 전망
회사는 세계 최초로 개발한 GPCR19를 표적으로 ‘염증복합체 활성을 억제하는 신약 개발 플랫폼’ 및 기존 이중 항체 치료제 및 항체 약물 결합 제형의 미충족 수요를 충족시킬 수 있는 ‘나노바디 항체 개발 플랫폼’ , AI 기반 신약 개발 플랫폼 등을 기반으로, 염증성 질환 치료제와 면역 항암제 등의 신약 파이프라인을 확장해 가고 있다.
‘누겔(NuGel)’은 세계 최초 염증 복합체 억제 기전의 아토피 피부염 치료제로, 기술이전 논의가 활발히 진행 중인 대표적인 파이프라인이다. 올해 글로벌 학회 등을 통해 다수 글로벌 제약사와 수십 곳과 기술이전을 위한 비밀유지협약(CDA) 계약을 체결한데 이어, 지난달 초 미국 식품의약국(FDA) 산하 안전성모니터링위원회(IDMC)로부터 다음 단계 용량 증량 및 임상 지속 권고를 받으면서 기대감을 한층 높였다.
누겔은 면역 저하 등의 부작용 없이 적응 면역계 T림프구에 의한 염증반응을 효과적으로 차단하는 것이 특징이다. 차별화된 작용 기전을 기반으로 한 우월한 효과와 면역 체계에 미치는 영향을 최소화해 기존 치료제의 한계를 극복할 것으로 기대된다.
현재 경증에서 중등증 아토피 피부염 환자를 대상으로 미국에서 임상 2b상 시험을 진행 중이다. 올해 다인종 환자를 대상으로 부작용과 최적용량을 확인하기 위한 파트1 시험을 완료할 예정으로, 내년부터는 확정된 두 가지 최적용량을 바탕으로 다양한 인종을 대상으로 파트 2에서 안전성과 유효성을 검증할 계획이다.
비만치료제 후보 물질 ‘누베신(NuBesin)’에 대한 기대감도 크다. 누베신은 차세대 억제제 중 하나로 이미 2022년에 비만을 적응증으로 1차 동물 유효성 확인을 완료했다. 대부분 비만치료제는 ‘GLP-1’ 기반 치료제로 인슐린 분비를 촉진해 혈당을 강하 기전에 기반하지만, 누베신은 비만 원인 중 염증과 관련된 부분을 타깃으로 해 비만을 치료하는 방식으로 차별성을 갖는다.
샤페론은 2021년에 누베신의 국내 특허 등록을 완료한 데 이어 2023년에 일본과 인도 특허 등록도 완료했다. 또한, 최대 시장인 미국, 유럽, 중국은 출원을 마친 상태다.
주사제로 개발된 ‘누세핀(NuSepin)’은 COVID-19 치료제로 한국 포함 유럽 5개국에서 임상 2b상을 마쳤다. 임상 결과 바이러스성 폐렴 증상을 개선하고 치료 기간을 단축시키는 데 성공했다. 코로나 엔데믹 이후에는 누세핀의 심폐우회술 시 발생하는 사이토카인 폭풍 억제 결과 등의 추가 연구 결과를 바탕으로 독감, 패혈증 등 다양한 적응증을 모색하고 있다.
이밖에 경구형 알츠하이머 치료제로 개발 중인 ‘누세린(NuCerin)’은 전임상 시험에서 뉴런을 정상화하고 인지 기능을 개선하는 것을 확인했으며, 현재 국내 제약사와 국내 임상 1상을 공동 진행 중이다.
[바이오타임즈 =김가람 기자] news@biotimes.co.kr 2024.11.07 15:23