5월 초, 암젠(Amgen)의 경영진은 비만 치료제 실험에 대해 장밋빛 전망을 내놓으며 투자자들에게 이 약이 곧 후기 단계의 시험에 들어갈 수 있을 것이라고 자신했다.
이러한 낙관적인 발언은 이미 업계 최대 규모인 암젠의 시장 가치를 200억 달러 가까이 끌어올리기에 충분했다.
또한 새로운 체중 감량 치료법이 제약 산업을 재편하고 있는 정도도 드러났다. 이미 위고비와 젭운드의 성공으로 노보 노디스크(Novo Nordisk)와 일라이 릴리(Eli Lilly)는 세계에서 가장 가치 있는 두 제약사가 되었다. 암젠과 같이 유망한 경쟁자가 있는 회사는 주가가 상승하고 있는 반면, 아직 그렇지 않은 회사는 투자자들로부터 어려운 질문에 직면하고 있다.
앞으로 6개월 동안 경쟁 분야에 중요한 영향을 미칠 두 가지 연구 결과가 발표될 예정이다. 하나는 노보의 선두를 굳히는 데 도움이 될 수 있다. 한편 암젠의 전체 연구 데이터는 암젠의 주가를 더욱 부풀릴 수 있다.
업계 다른 곳에서는 염증성 장 질환, 정신분열증, 우울증, 루푸스에 대한 주목할 만한 신약 연구 결과가 기대되고 있다. 주목해야 할 10가지 임상시험을 소개한다:
수십억 달러의 잠재적 수익이 걸려 있는 비만 치료제 연구의 선두주자들은 현실에 안주할 여유가 없다. 노보 노디스크와 일라이 릴리는 모두 지배적인 위치를 공고히 하기 위해 새로운 의약품과 약물 조합에 막대한 투자를 하고 있기 때문이다 그 중 첫 번째 기대주인 카그리세마(CagriSema)라는 노보의 실험적 치료제는 올해 말 임상 3상 결과를 발표할 예정이다.
주 1회 주사하는 이 치료제는 노보의 비만 치료제인 위고비의 활성 성분과 아밀린 유사체를 결합한 것이다. 노보는 이 조합이 위고비 단독보다 더 강력한 체중 감량 효과를 가져올 것으로 기대하고 있다.
이전 임상시험에서 카그리세마는 연구 참가자들이 20주 동안 체중의 17%를 감량하는 데 도움을 주었으며, 이는 68주간의 연구에서 위고비가 달성한 것과 거의 같은 수치다. 노보 노디스크는 더 장기적인 임상시험에서 더 나은 결과를 기대하고 있다.
암젠 (Amgen) - 질병: 비만 - 치료 유형: 펩타이드 연결 항체 - 임상 시험: NCT05669599
암젠은 대사성 질환 연구로 잘 알려져 있지 않다. 하지만 암젠이 비만 치료제 개발에 뛰어들면서 투자자들을 흥분시켰다. 지난 5월, 암젠은 개발 중인 실험용 체중 감량 약이 후기 임상시험에 들어갈 가치가 있는 것으로 보인다고 밝혔다. 곧바로 주가가 급등하여 시장 가치가 수십억 달러에 달했다.
현재 주가는 사상 최고가에 근접해 있다.
암젠의 마리드바트 카프라글루타이드(maridebart cafraglutide) 또는 마리타이드(MariTide)라고 부르는 주사제 치료제에 대한 관심이 집중되고 있다. 릴리의 젭바운드와 마찬가지로 두 가지 장 호르몬인 GLP-1과 GIP에 작용한다. 하지만 젭바운드처럼 GIP를 자극하는 것이 아니라 차단한다. 또한 암젠은 마리타이드의 효과가 더 오래 지속될 수 있으며, 매주 주사가 아닌 한 달에 한 번만 주사하면 된다고 주장하고 있다.
1상 임상시험에서 최고 용량을 투여한 참가자들은 85일 후 체중의 15%를 감량하는 데 마리타이드 치료가 도움이 되었으며, 암젠은 젭바운드와 위고비가 더 긴 임상시험에서 보여준 결과와 비슷하거나 그 이상의 결과를 얻을 수 있을 것으로 기대하고 있다.
TL1A라는 조절 단백질을 겨냥한 항체는 염증성 질환을 치료할 수 있는 새로운 방법으로 여겨지면서 대형 제약회사들이 관심을 보이고 있다.
TL1A 차단제는 지난 4월 머크가 프로메테우스 바이오사이언스에 약 110억 달러를 지출한 주된 이유였으며, 로슈가 텔라반트를 71억 달러에 인수한 이유이기도 하다. 두 회사의 인수는 각각 2상 임상시험에서 치료가 어려운 염증성 장질환을 완화시킬 수 있다는 사실이 입증된 후 이루어졌다. 데이터에 따르면 기존 치료법보다 더 강력하고 더 오래 지속될 수 있는 것으로 나타났다.
테바는 제네릭 의약품으로 가장 잘 알려져 있지만, 매출 성장을 위해 브랜드 의약품을 찾고 있으며 그 계획의 중심에 TL1A 차단제를 두고 있다. 테바는 자사의 전망이 다른 회사보다 우월할 수 있다고 주장했고, 지난 10월 판권 분할을 위해 5억 달러를 지불한 사노피에 대한 믿음을 발견했다. 당시 CEO 폴 허드슨은 이 약이 "심각한 위장 질환을 가진 사람들에게 동급 최고의 옵션으로 부상할 수 있다"고 말했다.
이 성명은 올해 말 테바가 염증성 장 질환에 대한 2상 임상시험의 데이터를 공개해야 하는 시점에 시험대에 오를 것이다. 이 연구는 중등도에서 중증의 궤양성 대장염 또는 크론병 환자를 대상으로 TL1A 치료제를 시험한 프로메테우스 및 텔라반트의 임상시험과 유사하다.
애브비는 세레벨 테라퓨틱스(Cerevel Therapeutics)의 실험용 의약품이 새롭고 수익성 있는 조현병 치료제가 될 것이라는 데 거의 90억 달러를 베팅하고 있다. 올해 말까지 결과가 나올 예정인 두 건의 임상시험이 이 베팅의 성공 여부를 결정할 것이다.
위약 대조 임상시험에는 약 750명의 참가자가 등록하여 세레벨의 에라클리딘(emraclidine)이라는 약을 세 가지 용량으로 테스트하고 있다. 두 연구의 주요 목표는 이 약이 6주 이내에 조현병과 관련된 증상을 빠르게 완화할 수 있는지 확인하는 것이다. 여기에는 흥분과 환각과 같은 "긍정적" 증상뿐만 아니라 정서적 금단과 같은 "부정적" 증상도 포함된다. 연방 데이터베이스에 따르면 초기 데이터는 11월에 나올 수 있다.
머크(Merck & Co.)의 암 면역 치료제 키트루다(Keytruda)는 제약 업계에서 가장 수익성이 높은 제품 중 하나다. 이 약은 2014년 첫 출시 이후 40건의 승인을 받았으며, 지난해 전 세계에서 250억 달러의 매출을 기록하며 세계에서 가장 많이 팔린 의약품이 되었다. 따라서 지난 5월 소규모 생명공학 회사인 서밋 테라퓨틱스가 개발 중인 약물이 일대일 임상시험에서 키트루다를 '결정적으로' 앞섰다고 주장한 것은 충격이었다.
이보네시맙(ivonescimab)이라는 약물은 중국에 본사를 둔 생명공학 기업 아케소(Akeso)가 발견하여 2022년에 서밋에 부분적으로 라이센스를 제공했다. 면역 억제 단백질 PD-1을 차단하는 키트루다와 달리 이보네시맙은 종양 성장에 관여하는 또 다른 표적인 VEGF뿐만 아니라 PD-1도 억제한다. 서밋과 아케소는 비소세포폐암을 대상으로 한 3건의 임상 3상 연구에서 이 약물을 테스트하고 있으며, 그 중 2건은 키트루다와 비교하고 있다.
HARMONi-2는 그 중 가장 먼저 결과가 나온 연구다. 회사에 따르면 중간 분석에 따르면 이보네시맙 치료는 키트루다 단독 치료에 비해 "통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미있는" 종양 진행을 늦추는 것으로 나타났다.
그러나 이 연구는 중국에서만 진행되었기 때문에 글로벌 승인을 뒷받침하기에 충분하지 않다고 리링크 파트너스(Leerink Partners)의 애널리스트는 말했다. 현재 비소세포폐암에서 표준으로 사용되는 키트루다-화학요법 조합에 대해 이보네시맙을 테스트하지 않았다. 또한 서밋은 구체적인 내용을 공개하지 않아 약물의 성능에 대한 주요 세부 정보가 불분명했습니다.
바이오젠(Biogen), UCB - 질병: 루푸스 - 치료 유형: 항체 조각 - 임상 시험: NCT04294667
바이오젠은 반세기 동안 면역학에 대한 탐구를 과대 포장해 왔다. 그러나 역사적으로 신경학에 중점을 둔 바이오젠을 재정의하겠다고 말한 크리스 비바허(Chris Viehbacher)를 CEO로 영입한 이후 그 사명은 더욱 강화되었다.
비바허는 신체가 신경을 잘못 공격하는 자가면역 질환인 다발성 경화증 분야에서 바이오젠의 존재감을 이러한 변화의 토대라고 지적했다. 그리고 가장 최근에는 면역학 스타트업인 하이 바이오(Hi-Bio)를 인수하기 위해 11억 5천만 달러를 지불하는 등 더 많은 투자를 시작했다.
이 회사는 단기적으로 치료가 어렵기로 악명 높은 면역 질환인 루푸스에 대한 가능성을 입증할 기회를 얻게 되었다.
다피롤리주맙 페골(dapirolizumab pegol)이라는 약물의 3상 임상시험 결과가 곧 발표될 예정이며, 긍정적인 결과가 나온다면 바이오젠은 절실히 필요한 승리를 거둘 수 있을 것이다. 바이오젠은 CD40L이라는 면역 세포 단백질을 표적으로 하는 이 약을 UCB와 함께 개발했으며, 시장에 출시될 경우 공동 판매할 예정이다.
이 임상시험은 가장 흔하고 심각한 유형의 루푸스에 초점을 맞추고 있다. 중등도에서 중증 질환을 앓고 있는 300명 이상의 환자를 등록하여 48주 후 바이오젠의 약물이 임상의가 루푸스 치료법을 평가하는 데 사용하는 척도로 반응을 보이는지 여부를 테스트하고 있다.
바이오젠은 또 다른 루푸스 치료제인 리티필리맙(litifilimab)도 여러 후기 연구에서 테스트하고 있다.
뉴모라 테라퓨틱스는 신경과학을 약물 개발의 가장 어려운 분야 중 하나로 만드는 몇 가지 문제를 극복하기 위해 설립되었다. 2019년 말에 설립된 이 바이오테크는 보다 정밀한 치료법을 개발하고 그 효과를 입증하기 위한 임상시험을 더 잘 설계하는 데 중점을 두어 상당한 지원을 받아왔다. 작년에 업계 최대 규모의 기업 공개를 단행하기 전에 6억 달러 이상의 민간 자금을 모금했다.
뉴모라의 가장 진보된 치료법은 나바카프란트(navacaprant)라는 우울증 약물로, KOR 또는 카파 오피오이드 수용체를 억제하는 약물이다. 소위 KOR 길항제로 불리는 이 약물은 우울증을 치료하는 새로운 방법으로 간주되어 상당한 관심을 끌고 있다. 존슨앤존슨(ohnson & Johnson)과 세레벨(Cerevel)은 자체 버전을 개발 중이다. 뉴모라는 4분기에 우울증에 대한 나바카프란트의 3상 연구 중 첫 번째 연구 결과가 나올 것으로 예상하고 있다.
작년에 많은 제약 및 생명공학 회사들이 자가면역 질환에 대한 세포 치료제에 투자하여, 이 치료제가 여러 염증성 질환을 다른 약물로는 달성할 수 없는 장기적인 관해 상태로 유도할 수 있다는 학술 연구를 복제하는 것을 목표로 하고 있다.
제약회사들도 비슷한 목표를 가지고 이중 표적 항체 약물을 연구하고 있다. 로슈의 모수네투주맙(mosunetuzumab)이라는 약물이 가장 먼저 초기 임상 데이터를 제공할 수 있다.
모수네투주맙은 림프종 치료제로 승인되었으며, 이 약품은 룬수미오(Lunsumio)라는 상품명으로 판매되고 있다. CD20 및 CD3 단백질을 표적으로 하는 다른 T 세포 결합체와 마찬가지로, 이 치료제는 보호 항체를 생성하고 많은 자가 면역 질환에 관여하는 B 세포도 제거한다. 염증성 질환을 치료하기 위해 다양한 B 세포 제거 요법이 사용되고 있으며, 루푸스 및 기타 염증성 질환에 대한 세포 요법의 초기 테스트에서 B 세포를 제거하면 약물 없이도 관해에 도달하는 것으로 나타났다.
지지자들은 T 세포 결합체가 편리하고 안전하며 제조하기 쉬운 세포 치료의 대안이 될 수 있다고 생각한다. 하지만 얼마나 효과적일지, 세포 치료만큼 철저하게 B세포를 제거할 수 있을지는 불분명하다.
가장 흔한 형태의 루푸스 환자를 대상으로 모소네투주맙을 시험하는 1상 연구인 로슈의 임상시험 결과를 보면 알 수 있다. 연방 데이터베이스에 따르면 이 연구는 2년 동안 진행되어 왔으며 9월에 1차 완료될 예정이다. 그 무렵에는 다른 단백질을 표적으로 하는 여러 다른 T 세포 결합체들이 인간을 대상으로 한 임상시험을 진행 중이거나 거의 완료될 수 있다.
한때 심장 치료의 돌파구로 여겨졌던 CETP 억제제로 알려진 약물은 대부분 약품 쓰레기통으로 밀려났다.
이 약물은 심장 문제와 관련된 "나쁜" 콜레스테롤 수치를 낮추는 것보다 고밀도 지단백질(HDL)을 높이는 것이 더 효과적일 수 있다는 믿음으로 개발되었다. 하지만 여러 후보 약물이 실패했고 일부 약물의 경우 심각한 부작용이 발생하기도 했다. 이에 따라 화이자, 로슈, 일라이 릴리와 같은 제약 회사는 연구를 포기했다.
하지만 한 가지 CETP 억제제가 이러한 역사를 다시 쓸 수 있는 기회를 잡았다. 2020년 암젠으로부터 라이센스를 취득한 바이오테크 기업 뉴암스테르담 파마가 개발 중인 이 약물은 오비세트라핍(obicetrapib)이라고 불린다. 암젠은 2015년 원래 제조업체인 데지마(Dezima)를 인수한 직후 오비세트라핍의 개발을 중단했다. 그러나 데지마 설립자 중 일부가 설립한 뉴암스테르담은 이 분자가 이전보다 더 강력하고 안전할 수 있다고 믿고 테스트를 재개했다.
초기 및 중간 단계 연구에 따르면 오비세트라핍은 HDL을 높이는 것 외에도 다른 유사한 의약품의 시험에서 관찰된 일부 안전성 문제없이 "나쁜" 콜레스테롤 및 기타 심장 문제와 관련된 마커를 낮추는 것으로 나타났다. 하지만 현재 진행 중인 3상 임상시험 3건이 더 명확한 정보를 제공할 것이다. 하나는 3분기에 결과가 나올 것이고, 다른 하나는 곧이어 결과가 나올 것으로 예상된다.
모더나 (Moderna) - 질병: 거대 세포 바이러스 - 치료 유형: mRNA 백신 - 임상 시험: NCT05085366
모더나는 작년에 코로나19 백신 판매가 급감하기 시작한 이래로 차세대 빅셀러를 찾고 있다. 2024년 말에는 거대 세포 바이러스로 알려진 바이러스에 대한 백신을 테스트하는 중추적인 연구를 처음으로 보게 될 수도 있는 기회가 실현될 수 있다.
거대세포 바이러스 또는 CMV에 대한 백신은 아직 없다. 하지만 전 세계에서 가장 흔한 선천성 감염으로, 대부분의 사람들에게는 증상을 일으키지 않지만 면역 체계가 약한 사람들에게는 심각한 건강 문제를 일으킬 수 있다. 이 바이러스에 감염된 아기는 청력 손실이나 발달 지연과 같은 다양한 문제를 겪을 수 있다.
이 바이러스에 대한 인지도는 역사적으로 낮았다. 감염을 예방하거나 치료할 수 있는 옵션이 부족하기 때문에 임산부는 일반적으로 CMV 검사를 받지 않으며 신생아도 검사를 받지 않는다. 하지만 이제 상황이 달라질 수 있다.
항바이러스제인 발라시클로비르(valacyclovir)는 여러 연구에서 가능성을 보였다. 여러 백신이 임상 개발 중이지만, 모더나의 주사가 선두를 달리고 있으며, 이 백신이 성공한다면 이 질병에 대한 관심이 더욱 높아질 것이다. 또한 이 백신이 성공하면 분석가들은 연간 최대 30억 달러 이상의 매출을 올릴 수 있는 잠재력이 있는 것으로 보고 있다.
