퍼스트 인 클래스(First-In-Class, 계열 내 최초), 바이오(Biologic), 희귀의약품(Orphan drug)이 신약개발 성공의 주요 키워드로 자리 잡아가고 있다.
글로벌 임상수탁기관(CRO)이자 의약품시장 조사기관인 아이큐비아(IQVIA)는 최근 '2024 전 세계 R&D 투자·임상·승인 분석' 보고서를 발간했다.
아이큐비아 휴먼 데이터 과학 연구소(IQVIA institute for human data science) 머레이 에이트켄(Murray Aitken) 전무는 18일 “지난해 미국에서만 새로운 유효성분(Novel Active Substances) 신약이 57개, 전 세계적으로 69개가 시장에 출시됐다”면서 “특히 계열 내 최초의 신약이 지속해서 출시되는 점이 흥미롭다”고 전했다.
또한 그는 “바이오 신약 출시 건수가 전통 케미컬 기반 신약과 큰 차이를 보이지 않고, FDA 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation)을 받은 약물의 출시 건수가 증가하는 점은 주목할 만하다”고 설명했다.
지난해 미국에서 새롭게 출시된 의약품 중 42%가 '퍼스트 인 클래스' 신약인 것으로 나타났다. 지난 5년간의 평균은 48%에 달한다. 매년 FDA가 승인하는 신약의 절반가량은 계열 내 최초 작용기전을 가진 신약이라는 것이다.
지난해 미국에 출시된 신규 유효성분 57개 중 ‘바이오의약품’은 46%나 차지했다. 이는 2022년 바이오의약품이 차지하는 비율인 61% 대비 감소한 수치이나, 직전 3개년도와는 유사한 수준이다. 코로나19 백신을 제외하면, 바이오의약품은 2019년부터 신규 출시 의약품의 절반 정도를 계속해서 차지하고 있다.
스페셜티(Specialty) 의약품이 대세로 자리매김하고 있다. 2023년 미국에 새로 출시된 의약품 중 75%가 스페셜티 의약품으로 확인됐다. 스페셜티 의약품은 희귀질환, 유전질환, 만성 및 복합 질환, 유통 및 관리가 까다롭고 비용이 많이드는 의약품을 말한다. 대표적으로 CAR-T, ADC, 면역항암제 등이 스페셜티 의약품에 속한다. 스페셜티 의약품은 2019년부터 꾸준히 70% 수준을 유지하고 있다.
스페셜티 의약품 중 희귀의약품이 차지하는 비율이 절반에 육박하는 것으로 나타났다. 지난 5년간 출시된 신약 267개 중 FDA '희귀의약품지정'을 받은 신약은 144개로 전체 중 54%를 차지했다. 또한 새로운 유효성분 중 약 80%는 FDA 승인 시 예측 바이오마커와 동반 진단 기술에 도움 없이, 자체적인 표적 메커니즘과 정밀도를 기반으로 승인을 획득한 것으로 나타났다.
한편 지난해 전 세계에서 새로운 유효성분 신약은 총 69개 출시됐다. 이는 전년 대비 10% 증가한 수치다. 항암 신약은 지난 10년간 총 201개가 새롭게 시장에 나왔다. 이 중 ADC가 12건으로 가장 많았고, 세포·유전자치료제 11건, 이중항체 9개 순이다.
[약업신문](yakup.com) 권혁진 기자 hjkwon@yakup.com 입력 2024.03.18 06:00