국내 연구팀이 백혈병에 걸린 청소년 환자에게 키메릭항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제를 투여해 처음으로 치료하는데 성공했다.
서울대병원은 국내 병원 중 처음으로 18세 소아청소년 백혈병 환자에게 자체 생산한 CAR-T 치료제를 투여해 치료에 성공했다고 5일 밝혔다.
CAR-T 치료는 환자 혈액에서 얻은 면역세포인 T세포가 암을 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거친 뒤 배양해 다시 환자의 몸속에 집어넣는 치료법이다. 면역세포가 암세포만 정확하게 표적해 체내 정상세포 손상을 최소화시킬 수 있는 치료법으로 주목받고 있다. CAR-T는 그러나 생산에 많은 인력과 장비가 필요해 국내에서는 치료 접근이 어려웠다.
연구팀은 필라델피아 염색체 양성 최고위험 급성림프모구백혈병 환자를 대상으로 이번 치료를 진행했다. 이 환자는 이전에 조혈모세포이식을 받았으나 재발했다. 이후 신규 표적치료제 복합요법으로 암 치료를 뜻하는 관해가 왔지만 다시 미세재발이 일어나 더 이상 치료가 어려운 상태였다.
지난 2월 15일 환자의 말초혈액에서 림프구를 모은 후 16일부터 CAR-T 치료제 생산을 시작했다. 생산은 12일 만에 완료돼 2월 28일 환자에게 치료제를 투여했다. 환자는 CAR-T 투여 후 동반 면역반응인 사이토카인 방출 증후군이 생겼으나 치료가 잘 돼 지난달 17일 건강하게 퇴원했다. 지난달 28일 추적 골수검사에서 백혈병 세포가 완전히 사라진 것을 확인했다. 환자는 특별한 부작용 없이 건강한 상태다.
이번 치료는 강형진 서울대병원 소아청소년과 교수팀의 소아청소년과 25세 이하 젊은 성인 재발성·불응성 급성림프모구백혈병 환자 대상 병원생산 CAR-T 임상연구를 통해 이뤄졌다. 최근 건강보험 적용이 결정된 CAR-T 치료제 ‘킴리아’는 환자 혈액에서 추출한 세포를 냉동해 미국으로 보내 CAR-T 치료제를 만든다. 이를 재냉동해 배송받아 환자에게 주입하는 데 3개월이 걸린다. 병원에서 CAR-T를 생산하면 빠른 시간에 투여가 가능하다.
강 교수는 “향후 건강보험이 적용되는 불응성 재발성 백혈병 환자의 경우 킴리아 치료를 바로 시행할 것”이라며 “서울대병원 생산 CAR-T 임상연구는 미세백혈병 재발, 뇌척수 등 골수 외 재발, 이식 후 재발했지만 항암치료로 관해가 온 경우 등 킴리아의 건강보험 적용이 제외돼 사각지대에 놓인 환자를 대상으로 진행할 계획”고 말했다.
이어 “이번 연구는 연구기관인 병원이 CAR-T를 직접 생산해서 환자에게 투여 후 치료 관리까지 가능한 통합 시스템을 구축했다는데 큰 의미가 있다”며 “향후 국내에서 개발되고 있는 많은 신규 CAR-T 후보물질이 서울대병원의 시스템을 통해 쉽게 임상에 진입하기를 바란다”고 말했다.
서울대병원은 “자체적으로 구축되어 있는 전임상시험, GMP생산시설, 임상시험시설을 통해 원스톱 CAR-T 개발 시스템을 구축할 계획”이라며 “이를 통해 국내에서 개발되고 있는 신규 CAR-T 개발 및 초기 임상연구가 활성화될 수 있을 것으로 기대된다”고 밝혔다.
동아사이언스 (dongascience.com) 조승한 기자 shinjsh@donga.com 2022.04.05 17:51