내년 첨단재생바이오법 개정안 시행 앞둔 세포치료제업계…과제와 허들은?
- 문한림 메디라마 대표 “연구자 임상서 데이터 축적해야”
- 김경순 드림CIS 부사장 “첨단바이오의약품 되려면 2년마다 환자 추적관찰 필요”
[더바이오 지용준 기자] 내년 2월 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품법(이하 첨단재생바이오법) 개정안 시행을 앞두고 세포치료제 개발기업들에 대한 과제가 제시돼 눈길을 끈다. 이번 첨단재생바이오법 개정안은 ‘재생의료 임상 연구’를 환자를 대상으로 대폭 확대하는 것을 골자로 한다. 기존 중대질환, 희귀질환, 난치질환에 국한됐던 재생의료 임상 연구의 범위를 넓혀 더 많은 환자들에게 치료 기회를 제공할 것으로 보인다.
특히 이번 개정안으로 기업들이 환자에게 재생의료와 관련된 비용을 청구할 수 있게 되면서 주목받고 있다. 그러나 첨단재생바이오법의 허용 범위가 ‘연구자 주도 임상’으로 제한돼 있어 첨단바이오의약품으로 허가받는데는 여전히 높은 허들이 존재한다는 지적도 나온다.
지난 15일 가톨릭대 의대 의생명산업연구원에서 열린 ‘첨단세포치료제 연구개발의 현재와 미래’ 심포지엄의 ‘앞으로 1~3상의 임상 개발 전통이 지켜질 것인가?’라는 전문 세션에서는 이같은 내용이 논의됐다. 이날 토론에는 문한림 메디라마 대표와 김경순 드림CIS 부사장, 정성철 이화여대 의대 생화학교실 교수, 박소라 재생의료진흥재단 이사장이 참여했다.
문한림 대표는 “CMC와 데이터 퀄리티가 보장된다면 임상2상만 진행하더라도 미국 식품의약국(FDA)은 품목허가를 내준다”며 “특히 미국 내에서 수행되지 않은 임상 데이터를 기반으로도 허가를 내줄 수 있다”고 말했다. 중국 준시바이오사이언스가 개발한 면역항암제인 ‘토리팔리맙’이 지난해 FDA 문턱을 넘은 것이 대표적이다.
높아 보이는 FDA의 규제는 오히려 ‘약효’와 ‘안전성’에 기반한다는 게 문 대표의 설명이다. 문 대표는 “FDA의 규제는 유연성을 기반으로 한다”며 “치료제의 미충족 수요(Unmet Needs)와 질환의 중대성, 임상적 혜택, 안전성 정도에 따라 허가를 결정하게 된다”고 덧붙였다. 특히 일부 단일 암종에 대한 임상 연구만으로도 FDA에서 승인받은 사례가 있다고도 언급했다.
김경순 부사장도 “재생의료 영역을 통해 많은 환자들에게 치료 기회를 주고, 관리가 된다면 재생의료로 남을 수 있다”면서도 “첨단바이오의약품으로의 개발이 필요하다면 임상 연구 단계부터 CMC, 비임상 등 기초적인 임상을 진행하는 게 맞다”고 조언했다.
토론자들은 연구자 임상에 돌입한 재생의료의 경우 ‘데이터 축적이 중요하다’는데 대해서도 공감했다. ‘단순 재생의료가 아닌 첨단바이오의약품으로 개발하기 위한 첫 순서’라는 게 패널들의 설명이다.
문 대표는 “임상은 환자의 치료 효과에 대한 통계 데이터 확보뿐만 아니라 약효의 가설을 세워야 한다”며 “임상을 통해 가설을 정립하고, 그 가설에 대한 통계 검증을 하는 과정들이 필요한 것”이라고 강조했다. “재생의료를 위한 연구자 임상을 기획하더라도 환자에게서 나타날 수 있는 임상적 혜택에 대한 연구가 지속돼야 한다”고 덧붙였다.
김 부사장은 “궁극적으로 첨단바이오의약품으로 거듭나기 위해서는 2년마다 연구자 임상의 유효성과 안전성에 대한 추적관찰이 필요하다”며 “연구자 임상의 데이터에서 우월성이 확보될 경우, 규제기관이 치료제로 승인할 수 있는 시스템도 갖춰질 필요가 있다”고 말했다.