기존 파킨슨병약 알츠하이머병에 효과
iPS세포 연구서 발견…임상서 증상진행 억제효과 확인
日 연구팀, 실용화 계획
[의학신문·일간보사=정우용 기자] 인공다능성줄기세포(iPS세포) 연구에서 발견한 신약후보물질이 알츠하이머병 치료에 효과적이라는 임상시험 초기 분석결과가 나왔다.
일본 교토대를 비롯한 연구팀은 30일 iPS세포를 이용해 알츠하이머병의 원인물질을 줄이는 효과가 있는 것으로 확인된 약물을 실제 환자에 투여하는 임상시험에서 안전성과 증상의 진행을 억제하는 효과를 확인할 수 있었다고 발표했다.
임상시험은 교토대부속병원 등 8개 기관에서 경도~중등도 인지장애가 있는 유전성 알츠하이머병 환자 8명을 대상으로 실시됐다. iPS세포 신약개발에서 효과가 확인된 파킨슨병 치료제 '브로모크립틴'(bromocriptine)을 하루 3회 약 1년간 투여했다. 그 결과 이미 알려졌던 구토와 현기증 등 부작용은 있었지만 알츠하이머병 환자 투여가 원인으로 추정되는 부작용은 없었다. 또 증상의 진행도를 나타내는 두 지표에서 모두 억제경향을 보였다. 단 대상자 수가 많지 않은 점에서 유효성에 대해서는 더 자세히 검토할 필요가 있다고 지적했다.
연구팀은 환자의 피부로부터 iPS세포를 만들고 뇌의 신경세포로 변화시켜 질환의 상태를 재현했다. 기존 약 1200종의 약물을 투여하고 아밀로이드 베타의 생성을 억제하는 효과를 조사한 결과, 브로모크립틴이 생성량을 반감시키는 것으로 확인됐다.
연구팀은 "아밀로이드 베타를 제어하는 약물이 현재로서는 개발되지 않고 수많은 계획이 기초연구단계에서 좌절되고 있는 상황에서 환자 유래 iPS세포는 질환의 상태를 재현하기 쉬워 효율적으로 임상시험까지 진행할 수 있었다"라고 설명하고, 앞으로는 규제당국과의 논의를 통해 조속히 실용화할 계획이라고 밝혔다.